index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Human pluripotent stem cells Human pluripotent stem cell Flavivirus Calcium indicators In vitro models Transcriptomics AMPK Myotonic dystrophy type 1 Myotonic Dystrophy type 1 RNA biology Drought Splicing Carnosic acid Amd Acoustic cues Axial Calcium imaging Neuromuscular Junction Jonction neuromusculaire Neurodegenerative disease Axon guidance CM Stem cell Neurons Action potential duration Forest Astrocyte And OG designed research Age-related macular degeneration Arrhythmogenic cardiomyopathy Myotonic Dystrophy Huntington's disease Induced pluripotent stem cells Cellules souches humaines induites à la pluripotence Biologie cellulaire Pluripotent stem cells CDNA microarrays Abies alba Progeria Animal model Drug repurposing Dystrophin Cellules souches induites à la pluripotence Neuromuscular junction Pathological modeling And CM contributed new reagents/analytic tools Anthropoids Aminopyrimidines And OG performed research Amyotrophie spinale infantile Transgenic mouse Calcium channels Spinal cord Botulinum neurotoxins Cellules souches pluripotentes Biologie du développement Human induced pluripotent stem cells CHD4 Differentiation BMP4 Alternative splicing Tissue engineering Aging Cell therapy Biotic agents Duchenne muscular dystrophy Cancer Transplantation Autism Myotonic dystrophy Trinucleotide repeat expansion Dystrophie Myotonique de type 1 Human Biomarker CN Transgenic mouse model Mécanismes moléculaires Oligodendrocytes Brain Myelin Astrocytes And SR and OG wrote the paper Cellules souches pluripotentes humaines And OG analyzed data Thérapie cellulaire AS Autophagy Retinitis pigmentosa Cellules souches embryonnaires humaines AT Antiviral Ageing Cell–cell communication Peau Regenerative medicine Mitochondria Optogenetics Spinal muscular atrophy Author contributions SR Age-related Macular degeneration

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